مرض جلدي نادر… هكذا يمكن معالجته

يمكن أن يساعد هلام جديد لا يصدق في إغلاق الجروح المتقرحة المرتبطة بمرض جلدي نادر يعرف باسم انحلال البشرة الفقاعي (EB).

ويعرف مرض EB بأنه حالة وراثية تجعل الجلد هشا للغاية، ويمكن أن يتمزق عند أدنى لمسة، مثل أجنحة الفراشة.

وفي حين أن بعض الأشكال الخفيفة من المرض يمكن أن تتحسن مع تقدم العمر، لا يوجد علاج للحالات الشديدة، والتي يمكن أن تكون قاتلة في نهاية المطاف.

وأثبتت علاجات الخلايا الجذعية فعاليتها بالنسبة لبعض من يسمون بـ “أطفال الفراشات”، لكن هذه التقنية الغازية تتطلب ترقيعا للجلد، وهو مكلف ويستلزم التخدير والاستشفاء.

وتوصل الباحثون في جامعة ستانفورد الآن إلى علاج أرخص وأسهل يمكن أن يجلب الراحة التي طال انتظارها للعديد من المتأثرين بهذه الحالة.

ويمكن وضع الهلام الموضعي أثناء تضميد الجرح العادي، ويحتوي على جين علاجي ينتشر مباشرة على الجلد. ويعمل العلاج عن طريق استبدال الجين الذي يشفر الكولاجين السابع (C7)، وهو بروتين مفقود لدى المصابين بانحلال البشرة الفقاعي الحثولي المتنحي (RDEB).

وهذا الكولاجين بالذات يرسخ البنية التأسيسية للجلد البشري، ويمسك الأدمة والبشرة معا.

وبدون C7، يقضي مرضى RDEB حياتهم في معالجة البثور المؤلمة والندبات وأحيانا حتى سرطان الجلد.

وبدلا من تطعيم هؤلاء المرضى بجلد جديد، فإن العلاج الهلامي “يحقن” الخلايا الليفية المعدلة وراثيا في الجلد مباشرة، ويتم ذلك عن طريق فيروس القرحة الباردة، الهربس البسيط من النوع 1 (HSV-1)، وهو قادر على إصابة خلايا الجلد ويمكنه التهرب من جهاز المناعة لدينا. وبعد الهندسة الوراثية للفيروس حتى لا يتمكن من التكاثر والانتشار إلى أجزاء أخرى من الجسم، استخدم الباحثون HSV-1 لنقل نوعين من المتغيرات الجينية التي ترمز لـ C7 إلى الجلد.

وبمجرد دخوله إلى الجلد، أظهرت التجارب السريرية أن العلاج الموضعي يعزز تكامل الجلد وتعبير قوي عن C7.

وإذا استخدم في وقت مبكر بما فيه الكفاية في عملية الجرح، فإن الهلام لديه القدرة على وقف المزيد من تمزق الجلد والتندب، وبالتالي تقليل خطر الإصابة بسرطان الجلد وإطالة عمر المرضى.

وحاول باحثون آخرون صنع مواد هلامية مماثلة، لكن هذا أول ما اجتاز اختبارات سريرية صارمة.

وعند تطبيقه على جروح تسعة مرضى من RDEB فوق سن السادسة، أظهر الهلام نتائج ملحوظة في تجارب عشوائية مضبوطة.

وبعد ثلاثة أشهر وثلاث جرعات، تلتئم جميع الجروح التي تلقت الهلام وتغلق. وبعد ذلك بأسابيع قليلة، ما زالت الجروح مغلقة.

وفي هذه الأثناء، استمرت الجروح التي عولجت بالدواء الوهمي في الالتئام ثم عاودت البثور في حلقة مفرغة ومؤلمة. وجرحان فقط في التجربة لم يلتئما بالكامل بعد ثلاثة أشهر من تطبيق الهلام. وكان الجرح يزعج مريضا لمدة خمس سنوات تقريبا، ولكن بعد دورة علاج ثانية مدتها ثلاثة أشهر، أغلقت الآفة وظلت تلتئم لمدة ثمانية أشهر.

كما أن جرحا آخر استمر لمدة أربع سنوات وغطى معظم جانب المريض بنسبة 70% بمساعدة الهلام.

وكشفت خزعات جميع المرضى أن الهلام بدأ في تحفيز إنتاج الكولاجين في وقت مبكر من تسعة أيام من التجربة.

والأفضل من ذلك، لم تكن هناك آثار جانبية ضارة شديدة يسببها المرهم، وعمل بشكل مشابه لجميع الفئات العمرية والأجناس.

ويقول طبيب الأمراض الجلدية بيتر مارينكوفيتش، من جامعة ستانفورد: “تلتئم الجروح بسرعة، والأهم من ذلك أنها تظل مغلقة. ويقوي العلاج الجلد ويكسر الحلقة المؤلمة والمدمرة لفتح الجرح وإغلاقها التي يعاني منها مرضى انحلال البشرة الفقاعي”.

واكتملت بالفعل التجارب السريرية للمرحلة الثالثة، وبينما لم يتم نشر النتائج رسميا بعد، شاركت الشركة التي مولت البحث، Krystal Biotech، بعض النتائج الأولية.

ومن بين جميع المرضى البالغ عددهم 31 مريضا المسجلين في التجربة، أظهر 67% من الجروح التي عولجت بالهلام لمدة ستة أشهر شفاء كاملا.

( ساينس ألرت)